13-летнюю англичанку вылечили от лейкемии генетически модифицированным клетками

Девочка из английского города Лестера смогла избавиться от агрессивной формы лейкемии после первого в мире испытания с использованием клеточной терапии, сообщает NewScientist.

В прошлом году у Алиссы был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз (T-ALL). Это самый распространенный вид рака среди детей и молодых людей. Лишь 10% тех, кто пережил рецидив болезни, выживает. Алиссу лечили химиотерапией и пересадкой костного мозга, но это не помогло. Других способов побороть рак не оставалось, и следующим шагом для девочки была бы паллиативная помощь, если бы врачи не предложили экспериментальное лечение CAR-T-клетками.

Лейкемия вызывается бесконтрольным размножением иммунных клеток в костном мозге. Обычно это лечится путем уничтожения всех клеток костного мозга с помощью химиотерапии, а затем замены костного мозга трансплантатом. Если это не удается, можно прибегнуть к CAR-T-терапии. Ее суть заключается в том, что пациент получает инфузию крови с иммунными Т-клетками здорового донора, которые были отредактированы: к ним добавили ген, который учит их выслеживать и убивать раковые Т-клетки, при этом не атакуя друг друга.

Для того чтобы Т-клетки не уничтожили друг друга, ученые отключили ген рецептора, который идентифицирует их как Т-клетки. Создание таких CAR-T-клеток требует одновременного редактирования четырех генов, что приводит к еще одной проблеме. Обычное редактирование генов включает в себя обрезку нитей ДНК и использование механизма восстановления клетки для соединения концов. Когда одновременно делается много разрезов, клетки иногда отмирают. Даже если они выживут, неправильно соединенные концы могут привести к мутациям, которые превратят клетки в раковые.

В случае с Алиссой ученые вместо этого использовали модифицированную форму белка для редактирования генов CRISPR, который не разрезает ДНК, а вместо этого изменяет одну букву ДНК на другую. Алисса стала первым человеком, которого когда-либо лечили с помощью отредактированных таким образом CAR-T-клеток.

Через двадцать восемь дней после начала лечения у Алиссы наступила ремиссия, и она смогла перенести вторую пересадку костного мозга. Пока нельзя с полной уверенностью сказать, что девочка вылечилась окончательно, однако сейчас у нее все хорошо, раковых клеток в ее организме не обнаруживается.